Csupán két évvel az őssejttranszplantátum beadását követően, az önkéntesek felénél mutatkozott javulás a rokkantsági pontszámokban – először, bármilyen SM-terápiát tekintve.
Dr. Richard K. Burt végezte az első hematopoetikus őssejt-transzplantációt (HSCT) egy szklerózis multiplexben szenvedő páciensnél az egyesült államokbeli Chicago’s Northwestern Memorial Hospitalben. Most Dr. Burt, a Division of Medicine-Immunotherapy and Autoimmune Diseases at Northwestern University’s Feinberg School of Medicine vezetője újra a címlapokra került.
Burt és munkatársai a legújabb HSCT-vizsgálati eredményeiket e hét elején publikálták a Journal of the American Medical Association szaklapban. Az eredményeik azt mutatják, hogy a HSCT lehet az első SM-terápia, amely visszafordítja a rokkantságot. Noha a vizsgálati csoport kicsi volt, az eredmények reményt adnak a szakértőknek.
Ebben a vizsgálatban 151 betegen hajtottak végre őssejt-transzplantációt. Először az immunrendszerüket alacsony dózisú kemoterápiával elnyomták. Majd HSCT terápiát alkalmaztak az orvosok, ami tartalmazta a betegek saját őssejtjeit, amelyet előzetesen a saját vérükből nyertek újraindítva az immunrendszerüket.
A következő néhány évben az önkéntesek rendszeres időközönként egy sor tesztet adtak, mérve a rokkantságukat. Az egyik teszt, ami Kiterjesztett Rokkantsági Állapot Skála (Expanded Disability Status Scale, EDDS) néven ismert, méri a kognitív (értelmi) funkciót, koordinációt és sétálást más egyéb dolgok mellett. A résztvevők MRI vizsgálaton és kérdőív kitöltésén mentek keresztül, hogy felmérjék a teljes életminőségüket.
A kutatók azt találták, hogy két évvel a transzplantációt követően a résztvevők fele mutatott megjelölt javulást a rokkantságban. Azon betegeknél, akiket 4 évig követtek több, mint 80%-a maradt relapszus-mentesen (nem volt állapotromlás).
1993 óta az FDA (Food and Drug Association, Amerikai Gyógyszerügyi Hatóság) 12 betegség-módosító terápiát (desease modifying therapies, DMTs) fogadott be, amellyel a remittáló-visszaeső SM (RRMS) kezelhető. Mindegyik úgy van kialakítva, hogy elnyomja az immunrendszert egy fokra vagy egy másikra. Ezen szerek költsége kb. $5,000 havonta és ezeket a szereket végtelenségig kell szedni, mivel relapszus előfordulhat, ha a gyógyszereket abbahagyják. Amíg a betegeknek már számos választási lehetőségük van arra, hogy elhárítsák a betegség progressziót, addig nincs olyan betegség módosító terápia, amiről bebizonyosodott, hogy visszafordítja a rokkantságot.
HSCT költsége körülbelül $125,000 betegenként. Bár nem készült költség-elemzés, amely megadja, hogy mennyire drága a Tysabri (natalizumab) és a Fingolimod (fingolimod) [amíg a HSCT egy egyszeri kezelés], amit azért fizetni kellene kb. 18 hónapon át.
Ki kapjon őssejt-transzplantációt?
“Az ellentmondás,
Kiemelte a neurológusok közt azt a tendenciát, hogy egyik betegségmódosító terápiát próbálják a másik után, amíg a beteg elesik a további lehetőségektől, még mielőtt ajánlanák neki a HSCT-terápiát (hemopoetikus őssejt-terápiát).
„Ha az első vonalbeli terápiák, mint az interferonok vagy a Copaxone (glatiramer-acetát inj.) jól szerepelnek, az jó, ez az, amihez tartani kellene magunkat” – tette hozzá Burt.
„Ha azonban gyakori relapszusokat tapasztal az ember, kettőt vagy hármat évente, azon (gyógyszeres) terápiák ellenére… azt hiszem, hogy ez a csoport (HSCT) az, sokkal inkább, minthogy a Tysabrihoz vagy Fingolimodhoz fordulunk, amit ezen terápiában adni kellene, mert ez sokkal hatékonyabb. Plusz, ha vár az ember, amíg az összes egyéb (betegségmódosító terápia /DMTs/) megvolt, akkor növeli ennek a kezelésnek a kockázatát” – mondta dr. Richard K. Burt, Northwestern University
Mégis, miután abbahagyják a gyógyszert, a betegek, akik folytatják a natalizumab (Tysabri) szedését, megnövekedett kockázatuk van a primer multifokális leukoencephalopátiára (PML) néhány hónapig. Ha azon lennének, hogy HSCT-n menjenek keresztül ez alatt az idő alatt, akkor ennek a kockázata ritka, de súlyos agyi fertőzés következik be, és az eljárást még veszélyesebbé tennék.
A tanulmányukban Burt rámutatott, hogy „nem fordult elő nálunk opportunista fertőzés, sem PML, semmi, de az aggodalmam az, hogy ha sok éven át az elsődleges terápiákat csinálja az ember Tysabrival, és az ember (pozitív a John Cunningham-vírusra), akkor kialakulhat a PML, és az emberek azt hiszik, hogy ez a transzplantátum miatt van, holott mindez a Tysabrinak köszönhető”.
