Nyitvatartási idő : hétfőtől péntekig 8.00 – 16.00. HU-1115 Budapest, Halmi utca 61
  Elérhetőség : +36 1 248 0008

Őssejt transzplantátumok első ízben kínálnak Szklerózis Multiplex terápiát, amely visszafordítja a rokkantságot

Csupán két évvel az őssejttranszplantátum beadását követően az önkéntesek felénél mutatkozott javulás a rokkantsági pontszámokban- először bármilyen SM terápiát tekintve.

Írta: Jeri Burtchell | Kiadva: 2015.január 22.

Dr. Richard K. Burt végezte az első hematopoetikus őssejtranszplantációt (HSCT) egy szklerózis multiplexben szenvedő páciensnél az egyesült Államokban a Chicago’s Northwestern Memorial Hospital-ban. Most Dr. Burt a Division of Medicine-Immunotherapy and Autoimmune Diseases at Northwestern University’s Feinberg School of Medicine vezetője újra a címlapokra került.

Burt és munkatársai a legújabb HSCT vizsgálati eredményeiket e hét elején publikálták a Journal of the American Medical Association szaklapban. Az eredményeik azt mutatják, hogy a HSCT lehet az első SM terápia ami visszafordítja a rokkantságot. Noha a vizsgálati csoport kicsi volt, az eredmények reményt adnak a szakértőknek.

Ebben a vizsgálatban 151 betegen hajtottak végre őssejt-transzplantációt. Először az immunrendszerüket alacsony dózisú kemoterápiával elnyomták. Majd HSCT terápiát alkalmaztak az orvosok, ami tartalmazta a betegek saját őssejtjeit, amelyet előzetesen a saját vérükből nyertek újraindítva az immunrendszerüket.

A következő néhány évben az önkéntesek rendszeres időközönként egy sor tesztet adtak, mérve a rokkantságukat. Az egyik teszt, ami Kiterjesztett Rokkantsági Állapot Skála (Expanded Disability Status Scale, EDDS) néven ismert, méri a kognitív (értelmi) funkciót, koordinációt és sétálást más egyéb dolgok mellett. A résztvevők MRI vizsgálaton és kérdőív kitöltésén mentek keresztül, hogy felmérjék a teljes életminőségüket.

A kutatók azt találták, hogy két évvel a transzplantációt követően a résztvevők fele mutatott megjelölt javulást a rokkantságban. Azon betegeknél, akiket 4 évig követtek több, mint 80%-a maradt relapszus-mentesen (nem volt állapotromlás).

1993 óta az FDA (Food and Drug Association, Amerikai Gyógyszerügyi Hatóság) 12 betegség-módosító terápiát (desease modifying therapies, DMTs) fogadott be, amellyel a remittáló-visszaeső SM (RRMS) kezelhető. Mindegyik úgy van kialakítva, hogy elnyomja az immunrendszert egy fokra vagy egy másikra. Ezen szerek költsége kb. $5,000 havonta és ezeket a szereket végtelenségig kell szedni, mivel relapszus előfordulhat, ha a gyógyszereket abbahagyják. Amíg a betegeknek már számos választási lehetőségük van arra, hogy elhárítsák a betegség progressziót, addig nincs olyan betegség módosító terápia, amiről bebizonyosodott, hogy visszafordítja a rokkantságot.

HSCT költsége körülbelül $125,000 betegenként. Bár nem készült költség-elemzés, amely megadja, hogy mennyire drága a Tysabri (natalizumab) és a Fingolimod (fingolimod) [amíg a HSCT egy egyszeri kezelés], amit azért fizetni kellene kb. 18 hónapon át.

Ki kapjon őssejt-transzplantációt?

“Az ellentmondás,

-ismerte el Burt-,

hogy ez nem elég hatékony előrehaladott SM-ben.”

Kiemelte azt a tendenciát a neurológusok közt, hogy egyik betegség módosító terápiát próbálják a másik után, amíg a beteg elesik a további lehetőségektől, még mielőtt ajánlják a HSCT-t [hemopoetikus őssejt terápiát].

“Ha az elsővonalbeli terápiák, mint az interferonok vagy a Copaxone (glatiramer-acetát inj.) jól szerepelnek, az jó, ez az amihez tartani kellene magunkat”

– tette hozzá Burt.

“Ha azonban gyakori relapszusokat tapasztal az ember, kettőt vagy hármat évente, azon (gyógyszeres) terápiák ellenére… azt hiszem, hogy ez a csoport [HSCT] az, -sokkal inkább minthogy a Tysabri vagy Fingolimod-hoz fordulunk- amit ezen terápiában adni kellene, mert ez sokkal hatékonyabb. Plusz, ha vár az ember, amíg az összes egyéb [betegség-módosító terápia (DMTs)] megvolt, akkor növeli ennek a kezelésnek a kockázatát.”

Ha gyakori relapszusok fordulnak elő, évente kettő-három a (gyógyszeres) terápiák ellenére … azt hiszem, hogy ez a csoport az-sokkal inkább minthogy a Tysabri vagy Fingolimod-hoz fordulunk-, amit ezen terápiában adni kellene, mert ez sokkal hatékonyabb.

Dr. Richard K. Burt, Northwestern University

Mégis miután abbahagyják a gyógyszert, a betegek, akik folytatják a natalizumab (Tysabri) szedését, megnövekedett kockázatuk van a primer multifokális leukoencephalopátiára (PML) néhány hónapig. Ha azon lennének, hogy HSCT-n menjenek keresztül ezalatt az idő alatt, akkor ennek a kockázata ritka, de súlyos agyi fertőzés következik be és az eljárást még veszélyesebbé tennék.

A tanulmányukban Burt rámutatott, hogy

“nem fordult elő nálunk opportunista fertőzés, sem PML, semmi, de az aggodalmam az, hogy ha sok éven át az elsődleges terápiákat csinálja az ember Tysabri-val és az ember (pozitív a John Cunningham vírusra), akkor kialakulhat a PML és az emberek azt hiszik, hogy ez a transzplantátum miatt van, holott mindez a Tysabrinak köszönhető”

Vélemény, hozzászólás?

Az email címet nem tesszük közzé. A kötelező mezőket * karakterrel jelöltük