Nyitvatartási idő : hétfőtől péntekig 8.00 – 16.00. HU-1115 Budapest, Halmi utca 61
  Elérhetőség : +36 1 248 0008

Standard köldökzsinórvér kezelés

1. A vér rosszindulatú betegségei:

    • Leukémia
      • Akut lymphoblastos leukémia
      • Akut mieloid leukémia
    • Limfómák
      • Hodgkin limfóma
      • Egyes Non-Hogkin limfómák mint pl. Burkittlimfóma, follikuláris limfóma
    • Mielómák
    • Myeloma multiplex
    • Mielodiszpláziás szindróma

2. Szerzett vérképzőszervi betegségek (nem rosszindulatú)

  • Aplasztikus vérszegénység

3. Veleszületett vérképzőszervi betegségek (nem rosszindulatú)

  • Thalassemia
  • Sarlósejtes vérszegénység
  • Fanconi-vérszegénység
  • Blackfan-Diamond vérszegénység

4. Szerzett immunrendellenességek

  • Szklerózis multiplex
  • Szisztémás lupus erythematosus

5. Veleszületett immunrendszeri rendellenességek

  • Kemotaxis (lusta leukocita szindróma)
  • Wiskott-Aldrich szindróma

6. Onkológiai betegségek – rosszindulatú daganatok

  • Ewing-szarkóma
  • Neuroblastoma
  • Rabdomioszarkóma
  • Thymoma
  • Wilms’ tumor (nephroblastoma)

7. Anyagcserezavarok

  • Osteopetrosis
  • Tay Sachs szindróma
  • Gaucher-kór
  • X-kromoszómához kötött adrenoleukodisztrófia

8. Sugárbetegség

 

A köldökzsinórvér felhasználása a klinikai gyakorlatban a kezelések során:

Leukémia
  • Akut limfoblasztos leukémia (ALL)
  • Akut mieloid leukémia (AML)
  • Akut bifenotípusos leukémia
  • Akut differenciálatlan leukémia
  • Krónikus limfoid leukémia (CLL)
  • Krónikus mieloid leukémia (CML)
  • Fiatalkori krónikus mieloid leukémia (JCML)
  • Fiatalkori mielomonocitás leukémia
  • Mielodiszpláziás szindróma
  • Refrakter anémia
  • Refrakter anémia gyűrűs szideroblasztokkal (RARS)

  • Blaszttúltengéses refrakter anémia (RAEB)
  • Refrakter anémia transzformációban lévő blaszttúltengéssel (RAEB-t)

  • Krónikus mielomonocitás leukémia (CMML)
  • Limfóma
  • Hodgkin-kór
  • Non-Hodgkin limfóma
  • T-sejtes limfóma
  • Lymphoplazmatikus limfóma
  • Diffúz nagy B-sejtes limfóma
  • Follikuláris limfóma
  • Köpenysejtes limfóma
  • Cutan T-sejtes limfóma
  • Plazmablasztos limfóma
  • Anaplasztikus nagysejtes limfóma
  • Waldenström makroglobulinémia
  • Vérszegénység
  • Aplasztikus anémia
  • Fanconi anémia
  • Veleszületett dyserythropoetikus vérszegénység
  • Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH)
  • Sarlósejtes anémia
  • Béta thalassemia (Cooley anémia)
  • Blackfan-Diamond anémia
  • Tiszta vörösvérsejt aplasia
  • Trombocita rendellenesség
  • Amegakariocitózis / Veleszületett trombocitopénia

  • Glanzmann-trombaszténia
  • Plazmasejtes rendellenességek
  • Mielóma multiplex
  • Plazmasejtes leukémia
  • Primer amiloidózis
  • POEMS-szindróma
  • Öröklött immunrendszeri rendellenességek
  • Adenozin-deamináz enzim hiányával járó súlyos kombinált immunhiány (ADA-SCID)

  • X-hez kötött SCID
  • T- és B-sejtek hiányával járó SCID
  • T- sejtek hiányával járó SCID, normál B-sejtekkel

  • Omenn-szindróma
  • Súlyos veleszületett neutropenia (Kostmann-szindróma)

  • Myelokathexis
  • Ataxia-Telangiectasia
  • Bare limfocita szindróma
  • Közönséges változó immunhiányos állapot
  • DiGeorge-szindróma
  • Hemofagocitás limfohisztiocitózis
  • Leukocyta adhéziós deficiencia
  • X-hez kötött lymphoproliferatív betegség (Epstein-Barr-vírus iránti fogékonyság)

  • Wiskott-Aldrich szindróma
  • IPEX szindróma
  • Retikuláris Dysgenesis
  • Szerzett immunrendszeri rendellenességek
  • Szisztémás szklerózis (Scleroderma)
  • Sclerosis multiplex
  • Reumatoid artritisz
  • Szisztémás lupus erythematosus
  • Polymyositis-dermatomyositis
  • Csontvelőt érintő örökletes betegségek
  • Pearson szindróma
  • Shwachman-Diamond szindróma
  • Szisztémás mastocytosis
  • Mieloproliferatív betegségek
  • Akut mielofibrózis
  • Agnogén myeloid metaplasia (Mielofibrózis)
  • Polycythaemia vera
  • Esszenciális thrombocythaemia
  • Hemofágocita rendellenességek
  • Chediak-Higashi-szindróma
  • Krónikus granulomatózis
  • Anyagcsere betegségek
  • Hurler szindróma (MPS-IH)
  • Scheie szindróma (MPS-IS)
  • Hunter szindróma (MPS-II)
  • Sanfilippo szindróma (MPS-III)
  • Morquio szindróma (MPS-IV)
  • Maroteaux-Lamy szindróma (MPS-VI)
  • Sly szindróma, Beta-Glucuronidase deficiencia (MPS- VII)

  • Mucolipidosis II (I-sejtes betegség)
  • Adrenoleukodystrophia (ALD)
  • Krabbe betegség (Globoidsejtes leukodystrophia)

  • Metakromatikus leukodisztrófia
  • Pelizaeus-Merzbacher betegség
  • Niemann-Pick betegség
  • Gaucher betegség
  • Tay-Sachs-kór
  • Sandhoff betegség
  • Wolman betegség
  • Lesch-Nyhan szindróma
  • Csontritkulás
  • Erythropoietic Porphyria (Gunther betegség )
  • Szolid tumorok
  • Neuroblasztóma
  • Medulloblasztóma
  • Retinoblasztóma
  • Csírasejtes tumor
  • Ewing szarkóma
  • Lágyszöveti szarkóma
  • Wilms-tumor
  • Oszteoszarkóma 
  • Sugárfertőzés

    Források: https://parentsguidecordblood.org/en/diseases#standard, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/26256941/, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22002489/, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5771710/.

    Vérképző (Hematopoetikus) őssejtek

    dieta sa hra

    Vérünk a víz mellett ásványi anyagokat, különböző fehérjéket, vörös- és fehérvérsejteket illetve vérlemezkéket is tartalmaz. A vörös vértestek fő funkciója az oxigén szállítása a sejtek és szövetek felé. A fehér vérsejtek több osztályba sorolhatók, ők alkotják az immunrendszer nagy részét. A vérlemezkék biztosítják a vér alvadását sérülés esetén. A vérsejtek nem örök életűek, így folyamatos megújulásra van szükségük.

    A vérsejtek a csontvelőben képződnek vérképző őssejteknek nevezett sejtek differenciálódásával. A csontvelő a vérképzés (hematopoézis) egyetlen helye gyermekekben és felnőttekben egyaránt. Ez azonban másképp működik egy méhen belül fejlődő magzatnál. Ebben a szakaszban a vérsejtek a májban és a lépben képződnek. Néhány héttel a születés előtt a vérképző őssejtek a májból és lépből a csontokba vándorolnak a vérkeringésen keresztül. Ez az oka annak, hogy a köldökvér csupán közvetlenül a születést követően gazdag ezekben a sejtekben. A születést követően a baba vérében lévő vérképző őssejtek száma rohamosan lecsökken.

    Vérképző őssejtek transzplantációja

    A cél a vérképző őssejtek terápiás alkalmazása (transzplantáció) csontvelő-elégtelenség esetén a vérképzés újjáépítésére. A csontvelő funkció sérülhet teljesen vagy részlegesen, illetve képezhet hibás sejteket. A csontvelő több okból kifolyólag sérülést szenvedhet:

    • Egy betegség direkt következményeként – aplasztikus anémia, leukémia valamint a vérképző őssejtek egyéb rosszindulatú megbetegedései
    • Egy másik betegség kezelésének céljából – limfomák, leukémia, szolid tumorok, anyagcsere- és immunrendszeri rendellenességek
    • Egy baleset következtében – ionizáló sugárzásnak való kitettség, gyógyszerek vagy kémiai úton

    Attól függően, hogy ki adományozza a vérképző őssejteket, a transzplantáció lehet autológ vagy allogén. A vérképző őssejtek a csontvelőből, a perifériás vérből és a köldökzsinórvérből gyűjthetők.

    Autológ transzplantáció során a páciens saját magának adományozza az őssejteket. Mivel ezek a saját sejtjei, így kompatibilisek és a transzplantáció után kialakuló súlyos komplikációk kockázata is lecsökken (Graft-versus-Host betegség). Másrészt viszont a Graft-versus-Leukémia hatás nem érvényesül. Autológ vérképző őssejteket akkor használnak, ha a donor sejtek alkalmazása miatt nagyon megnőne a transzplantáció után kialakuló komplikációk kockázata. Ez akkor fordulhat elő, ha a fennálló betegség kevésbé káros, mint a donortól származó sejtek transzplantációja. Autológ őssejteket alkalmaznak kemoterápia után is kiegészítő kezelésként.

    Ha a vérképző őssejtek egy másik embertől származnak, a kezelést allogén transzplantációnak nevezzük. Allogén transzplantációt akkor alkalmaznak, ha a beteg saját sejtjei nem alkalmazhatóak a betegség eredete miatt, például ha a saját vérképző őssejtekben is megjelenhet a rendellenesség. Ezek általában genetikai eredetű vérképzőszervi és anyagcsere megbetegedések (részletesebben a táblázatban). surodenecA sikeres allogén transzplantációhoz találni kell egy megfelelő (HLA kompatibilis) egészséges donort. Első körben a donort a beteg családtagjai között keresik – általában a testvérek között. A HLA (Humán Leukocita Antigén) kompatibilitás esélye testvérek között 25%. Ebben az esetben allogén rokoni vagy allogén testvéri transzplantációról beszélünk.

    Ha a HLA kompatibilitás a testvéreknél nem megfelelő, akkor a keresését kitolják a nemzeti csontvelő donor és köldökvér egység regiszterek felé. Az ilyen regisztereket a nemzetközi BMDW (Bone Marrow Donors Worldwide / a Világ Csontvelő Donorjai) hálózat egyesíti. Ebben az esetben független allogén transzplantációról beszélünk.

    A betegség típusától függően az orvosok döntik el, hogy alkalmazhatóak-e a beteg saját vérképző őssejtjei, vagy egy másik személytől (donor) származó sejtekre lesz-e szükség.

    Vérképző őssejt transzplantációval kezelhető betegségek

    Rosszindulatú vérképzőszervi megbetegedések

    A leukémia a leggyakoribb rosszindulatú vérképzőszervi rendellenesség. A leukémia név betegségek csoportjára utal, sok altípussal, különböző folyamatokkal, kockázatokkal és terápiákkal. A leukémia két fő csoportja – az akut és a krónikus (akut limfoid leukémia – ALL, akut mieloid leukémia – AML, krónikus mieloid leukémia – CML, krónikus limfoid leukémia – CLL). Ha a leukémia nem reagál a kemoterápiára, különösen az akut leukémia esetén, autológ vagy allogén transzplantáció ajánlott. Ez a leukémia fajtájától és lefolyásától függ.

    Az ideális donor az allogén vérképző őssejt transzplantációra (HSCT) a HLA kompatibilis testvér. A kompatibilitás valószínűsége testvérek esetén 25% (1:4), ellentétben egy véletlenszrű donorral, akit milliók között kell megtalálni. Autológ vérképző őssejt transzplantációt alkalmaznak Hodgkin limfóma, non-Hodgkin limfóma vagy mielóma multiplex esetén is.

    Szerzett vérképzőszervi megbetegedések

    A szerzett vérképzőszervi megbetegedések megjelenhetnek a születés után, vagy felnőtt korban egyaránt (pl. aplasztikus anémia). Ezekben a betegségekben megfigyelhető a csontvelő fokozatos lebomlása, vagy funkcionális romlása. Onnantól, hogy a beteg saját vérképző őssejtjei hiányoznak, az egyetlen gyógykezelés számára az egészséges donortól származó allogén transzplantáció. Azonban ha a betegnek rendelkezésre áll a saját tárolt köldökzsinórvére, lehetséges azt alkalmazni.

    Veleszületett vérképzőszervi és anyagcsere rendellenességek

    Az egyetlen transzplantációs lehetőség a veleszületett vérképzőszervi és anyagcsere rendellenességek esetén az allogén transzplantáció, mivel ilyenkor a betegség már jelen van a vérképző őssejtekben is. Ilyen betegségek pl.: sarlósejtes anémia, talasszémia, Fanconi anémia, Blackfan-Diamond anémia, mukopoliszacharidózisok, adrenoleukodisztrófia, stb. Az ideális donor az őssejt transzplantációra a HLA kompatibilis egészséges testvér.

    Szolid tumorok

    Autológ transzplantációt abban az esetben alkalmaznak, ha a tumor reagál a kemoterápiára. A jobb eredmény esélye növekszik, ha a beteg nagyobb dózisú kemoterápiát kap. Azonban a nagy dózisú kemoterápia a csontvelőt is elpusztítja, így ezután a transzplantáció szükségessé válik. Ilyen indikációk a neuroblasztóma, a gyermekkori agyi tumorok, az izom- és csontdaganatok, az embrionális szöveti tumorok, stb.

    Autoimmun megbetegedések

    Jelenleg új megközelítéseket kutatunk az autoimmun megbetegedések kezelésére, melyeket már sikeresen alkalmazunk is. Ezek közé tartozik pl. a nagy dózisú kemoterápia után végzett autológ vérképző őssejt transzplantáció. Ezt a kezelést már alkalmazzák pl. a következő betegségek esetén: fiatalkori krónikus artritisz (JCA), szisztémás lupusz eritematózus, szklerózis multiplex, Crohn-betegség.

    Köldökzsinórvér őssejtek szövet regenerációra

    Az orvostudomány új területét ahol az őssejteket sérült szövetek és szervek megújítására használják, regeneratív medicinának nevezzük. A köldökvérből származó őssejtek képesek különböző típusú sejtekké differenciálódni. Így ez a köldökvér potenciálisan alkalmazható a miokardinális izom, az erek, a máj sérüléseire, cukorbetegségre, neurodegeneratív megbetegedésekre, stb. Folyamatban van a köldökvér autológ kísérleti felhasználása gyermekeknél 1-es típusú diabétesz esetében, illetve traumás vagy oxigénhiányos agykárosodásnál a sérült sejtek regenerálására. Szintén tesztelik a miokardinális izom regenerálását miokardinális infarktus után, donorokból származó köldökvér őssejtekkel, állatokon.

    A tudósok sikeresen szaporítanak köldökzsinórvérből származó különböző típusú őssejteket laboratóriumi körülmények között. Ilyen sejtek többek között a zsírszövet sejtek, neutrális sejtek, véredény epitélium sejtek, stb. Mivel a köldökzsinórvér nem etikailag ellentmondásos forrása az őssejteknek, szemben az embrionális őssejtekkel, a jövőben szélesebb körű felhasználása várható a regeneratív gyógyászat területén. Bár felnőtt korban is kinyerhetünk őssejteket a csontvelőből, illetve a zsírszövetekből, a köldökvér előnye, hogy nem jelent plusz eljárást a beteg számára.

    Vérképző őssjetekkel kezelhető betegségek
    Köldökzsinórvér
    Egyéb vérképző őssejtek (BM, PBSC)
    Betegség
    Autológ köldökzsinórvér
    Donortól származó köldökzsinórvér (pl. testvér)
    Autológ sejtek
    Donortól származó sejtek (pl. testvér)
    Akut leukémia
    Akut limfoid leukémia igen1 igen igen – igen
    Akut mieloid leukémia igen2 igen igen igen
    Krónikus leukémia
    Krónikus limfoid leukémia igen igen igen – +/-
    Krónikus mieloid leukémia3 igen4 igen5 igen – igen
    Gyermekkori mielomonocitikus leukémia igen4 igen nem igen
    Mielodiszpláziás szindróma igen4 igen nem igen
    Vérképzőszervi rendellenességek
    Szerzett megbetegedések (aplasztikus anémia) igen6 igen nem igen
    Veleszületett vérképzőszervi megbetegedés (Fanconi anémia) nem igen nem igen
    Paroxizmális nocturális hemoglobinúria igen4 igen nem igen
    Fagocita rendellenességek nem igen nem igen
    Mieloproliferatív betegségek
    Oszteomielofibrózis igen4 igen nem igen
    Limfoproliferatív betegségek
    Hodgkin-kór igen igen igen +/-
    Non-Hodgkin limfóma igen igen igen +/-
    Plazmocita rendellenességek
    Mileóma multiplex (plazmocitóma) igen igen igen – +/-
    Egyéb rosszindulatú megbetegedések
    Agydaganat igen (igen) igen nem
    Ewing szarkóma igen (igen) igen exp
    Neuroblasztóma igen igen igen +/-
    Vese karcióma (igen) (igen) (igen) igen/exp
    Liposzomális megbetegedések
    Adrenoleukodisztrófia nem igen5 nem igen
    Mukopoliszacharidózis nem igen nem igen
    Sanfilippo szindróma nem igen nem igen
    Vörösvértestek örökletes rendellenességei
    Blackfan-Diamond anémia nem igen5 nem igen
    Sarlósejtes anémia nem igen nem igen
    Tiszta vörösvérsejt aplasia nem igen nem igen
    Veleszületett immunrendszeri rendellenességek nem igen nem igen
    Egyéb örökletes megbetegedés nem igen nem igen
    Autoimmun betegségek
    Szklerózis multiplex igen igen igen – exp
    Reumatoid artritisz igen igen igen – exp
    Szisztémás lupusz eritematózusz igen igen igen – exp

    Az őssejtek potenciális felhasználása

     
    Köldökzsinórvér
    Egyéb vérképző őssejtek (BM, PBSC)
    Betegség
    Autológ köldökzsinórvér
    Donortól származó köldökzsinórvér (pl. testvér)
    Autológ sejtek
    Donortól származó sejtek (pl. testvér)
    Alzheimer kór igen nem igen nem
    1-es típusú cukorbetegség igen7 nem igen nem
    Szív betegségek igen nem igen nem
    Máj betegségek igen nem igen nem
    Izomsorvadás igen nem igen nem
    Parkinson kór igen nem igen nem
    Gerincvelő sérülés igen nem igen nem
    Stroke – agyi infarktus igen nem igen nem

    Megjegyzések:

    1) Autológ köldökvér alkalmazása csak a betegség altípusainál lehetséges (2007-ben publikálták az első sikeres autológ köldökvér transzplantációt ALL-ra). A testvéri vagy nem rokoni allogén transzplantáció előnyösebb választás, amennyiben van rendelkezésre álló kompatibilis donor.

    2) A testvéri vagy nem rokoni allogén transzplantáció előnyösebb választás a betegség magas kockázatú altípusainál.

    3) Felnőtteknél jelenleg a CML kezelésére alkalmazott modern gyógyszerek és a transzplantáció csak az adott kezelés sikertelensége után alkalmazandó, míg gyermekeknél a CML-ra alkalmazott transzplantáció az elsőnek választott kezelési mód.

    4) Mivel ez többnyire felnőttkori megbetegedés, autológ köldökvér transzplantációs kísérletek még nem állnak rendelkezésre. Azonban ha nincs megfelelő donor, az autológ transzplantáció alkalmazható lehet.

    5) Köldökvér transzplantációt erre a betegségre csak Szlovákiában alkalmaznak.

    6) Csontvelő elégtelenség esetén, ami nem ritka gyermekkorban, az elsődleges választás a HLA-azonos testvértől származó allogén transzplantáció. Ha a HLA-azonos testvér nem elérhető, autológ köldökvér transzplantációt alkalmaznak.

    7) A klinikai kutatások középpontjában a köldökzsinórvér őssejtek autológ alkalmazása áll, jelenleg a gyermekkori 1-es típusú diabétesz kezelésének kutatása fut az USA-ban.

    Igen       lehetséges a köldökvér transzplantáció és eredményesen alkalmazható

    Nem      csontvelő transzplantáció a standard eljárás, ami általában eredményesnek bizonyul

    Igen –    alkalmazzák a transzplantációt, ami mindig sikeresnek bizonyul

    (Igen)    lehetséges a transzplantáció, annak ellenére, hogy az erre a betegségre végzett transzplantáció jelenleg kutatás tárgyát képezi

    ±              a transzplantáció számos estben lehetséges és sikeres, viszont az eljárás nagy kockázata miatt nem számít standard eljárásnak

    Exp         a transzplantáció ebben az esetben kizárólag kísérleti módszer, így nem ajánlható standard eljárásként

    Érdeklődik és szeretne többet megtudni? Keressen minket a +36 1 248 0008 telefonszámon.
    Regisztráljon online itt.