Nyitvatartási idő : hétfőtől péntekig 8.00 – 16.00. HU-1115 Budapest, Halmi utca 61
  Elérhetőség : +36 1 248 0008

Az Autoimmun betegségek, mint a szklerózis multiplex őssejt-terápiája

Frances Verter, PhD

1. kép: Válassz egy szervet, bármely szervet…

Az orvosok az elmúlt évtizedek során az őssejt transzplantációra támaszkodtak, ha vissza akarták állítani a betegek immunrendszerét, akik vérrákban, például leukémiában, vagy limfómában szenvedtek. Ez arra késztette a kutatókat, hogy kiderítsék, ha az őssejt transzplantáció helyre tudja állítani az immunrendszert, vajon képes-e arra, hogy a beteg saját testét ne támadja meg egy autoimmun betegség esetén, mint a Szklerózis multiplex, a Lupusz és a Rheumatoid arthritis. Jelenleg több, mint 80 fajta autoimmun betegség (https://medlineplus.gov/ency/article/000816.htm) ismert.

Az autoimmunitás befolyásolhatja az összes szervet és szervrendszert az emberi szervezetben.

Autoimmune Uveitis: Autoimmun uveagyulladás, Sjogren’s Syndrome: Sjögren szindróma, Rheumatic Fever: Reumás láz, Autoimmune Hepatitis: Autoimmun Hepatitis, Autoimmun Oophoritis: Autoimmun petefészek gyulladás, Rheumatoid Arthritis: Idült sokízületi gyulladás, Multiple Sclerosis: Szklerózis multiplex, Psoriasis: Pikkelysömör, Pemphigus: Bőrhólyagosodás, Systemic Lupus Erythematosus: Szisztémás lupusz, Diabetes: Cukorbetegség, Addison’s Disease: Addison kór, Ulcerative Colitis: Fekélyes vastagbélgyulladás, Autoimmune hemolytic Anaemia: Autoimmun hemolitikus anémia

A mai napig, az autoimmun betegségek esetében végzett őssejt terápiáknál a legtöbbször a beteg saját (autológ) őssejtjeit ültetik be. Ez a fajta terápia sok betegnek hozzáférhető lehet, ha igazoltan hatékony, mivel így nincs szükség a megfelelő őssejt donor keresésére. A mai felnőtt betegek autológ transzplantációjához saját csontvelőjükből, vagy perifériás vérükből származó őssejteket alkalmaznak, de a mai gyerekek esetében már saját köldökzsinórvérük is felhasználható az autológ transzplantációra, amennyiben egy autoimmun megbetegedés alakul ki náluk későbbi életük során. Egy másik előnye a saját őssejtek alkalmazásának, hogy a transzplantációhoz kevesebb kemoterápia szükséges, így csökken a szövődmények, például életveszélyes fertőzések kialakulásának kockázata.

Néhány nagyon izgalmas eredményről számoltak be az elmúlt év során a Szklerózis multiplex (SM) őssejt transzplantációs klinikai vizsgálataival kapcsolatosan. Nagyon röviden, az SM-es beteg immunrendszere megtámadja a mielint, az idegrostokat védő zsíros hüvelyt az agyban és a gerincvelőben, így gyulladást és léziókat okoz, ami láthatóvá válik a mágneses rezonancia képeken (MRI). További információért kérjük, nézze meg a Nemzeti SM Társaság beágyazott videóját, vagy látogasson el honlapjukra: http://www.nationalmssociety.org/

Mint más autoimmun betegség, az SM is sokkal gyakoribb nőknél, mint férfiaknál. Az SM-el élő betegek száma világszerte eléri a 2,5 milliót, ebből Amerikában 400,000-en, míg Angliában 100,000-en érintettek. (Lásd még: Who Gets MS?, és Autoimmunity Is From Venus)

https://youtu.be/QpUMT-SA75Q

A Chicago-i Northwester Egyetemen, egy Dr. Richard Burt által vezetett csoport már 23 különböző autoimmun betegségre alkalmazott autológ őssejt transzplantációt kísérleti kezelés keretein belül. Bár a csoport kerülte a nyilvánosságot, néhányan a betegeik közül jelentős javulásokról számoltak be, valamint a csoport is közzétett számos tudományos cikket a munkájukkal kapcsolatosan.

2015-ben, Dr. Burt csapata közzétette egy retrospektív tanulmány eredményeit (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25602998), melyben 151 SM-es beteg kapott autológ őssejttranszplantációt, majd 2-4 évig követték nyomon az állapotukat. A betegek statisztikailag szignifikáns javulást mutattak számos tekintetben: Kiterjesztett Rokkantsági Állapot Skála (EDSS), Neurológiai Értékelési Skála (NRS), Szklerózis Multiplex Funkcionális Összetevő teszt (MSFC), életminőség, valamint a lézió térfogata. Talán a legvonzóbb statisztika az, hogy a 4 év alatt a progressziómentes túlélés a betegek 87 %-át jellemezte. Ez azért fontos, mert az SM néha megáll, majd magától újraindul, így, elérve a tartós javulást azonban kijelenthető, hogy az őssejt transzplantáció hatásosnak bizonyult.

Amikor egy orvos az eredményeket úgy írta le, hogy “csodálatos”, a Sheiffield-i Royal Hallamshire kórházban SM-re végzett kísérleti őssejt transzplantációkról, hatalmas média érdeklődést kapott. A betegek közül kettőt, akik tolószékben mentek a kezelésre, majd saját lábukon távoztak a kórházból, a Daily Mail napilap kérdezett a történetükről (http://www.dailymail.co.uk/news/article-2974675/MS-stem-cell-treatment-hailed-miraculous-patients-make-dramatic-recovery.html). Sajnos nem minden őssejt transzplantáción átesett SM-es betegnél figyelhető meg “mélyreható neurológiai javulás”.

Az Angliai Szklerózis Multiplex Társaság készített egy bemutatót (lásd a mellékelt ábrán) (https://www.mssociety.org.uk/hsct) a betegeknek, akik érdekeltek lehetnek autológ őssejt transzplantációban. Ők arra figyelmeztetnek, hogy az MS-es betegnek mérlegelnie kell az őssejt transzplantáció potenciális előnyeit és kockázatait, különösképp összehasonlítva az MS egyéb kezelési módjaival. A tanulmányok még mindig folyamatban vannak annak kiderítésére, hogy mely MS-es betegek a legjobb jelöltek őssejt transzplantációra.

Eközben egy sor olyan új őssejt terápia van feltörekvőben az MS-re, illetve egyéb autoimmun betegségekre, melyek nem hagyományos “őssejt transzplantációk”. Hogy átlátható legyen, egy hagyományos transzplantáció során a beteg először kemoterápiát kap, hogy elnyomják vagy kiirtsák a természetes immunrendszerét. Ezután a betegbe vérképző őssejteket ültetnek be (hematopoetikus őssejtek, HSC), hogy újraépítsék az immunrendszerét. Végül egy nagyobb érbe infúzión keresztül adják be az őssejteket.

Manapság a betegek többsége az autoimmun betegségekre alkalmazott őssejt terápia során mesenchymális őssejteket (MSC) kap infúzión keresztül.

A mellékelt cikk bemutatja az elmúlt 5 év klinikai vizsgálati statisztikáit (https://parentsguidecordblood.org/en/news/cell-therapy-clinical-trials-autoimmune-diagnoses-2011-2015). Számos ilyen klinikai tanulmány támaszkodik az őssejtek immunmoduláló képességére, de nem az egész immunrendszer újraépítésére. 2016 februárjában Chen és Ding (http://forum.plamj.org/index.php/plamj/article/view/1285) egy világszerte ismert folyóiratban publikált egy cikket, mely 16 MS-re végzett kísérleti kezelést mutat be, melyben mesenchymális őssejteket alkalmaztak. A kutatásokat 11 országban végezték, számos graft forrást alkalmazva: csontvelőből származó mesenchymális őssejtek, köldökzsinór szöveti őssejtek, valamint zsírszöveti őssejtek. A cikk azt is megmutatja, hogy az elmúlt 5 év során 58 klinikai kísérlet zajlott számos autoimmun betegségre, melyek közül a betegek 62 %-a kapott MSC terápiát.

A New York-i Tisch MS Kutató Központban (NCT01933802) (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01933802) a MS-re végzett MSC terápiás kutatások Fázis 1-ben vannak. A kutatást a központ igazgatója Dr. Saud A Sadiq vezeti, a beteg csontvelőjéből származó mesenchymális őssejteket alkalmaznak, melyeket laboratóriumi körülmények között manipulálnak, hogy “neutrális progenitor” őssejteket kapjanak (http://www.jns-journal.com/article/S0022-510X%2811%2900533-8/abstract). Ebben a Tisch-i kísérletben a betegek nem kaptak kemoterápiát, az őssejteket pedig 3 intravénás injekcióban juttaták be a szervezetükbe (injekció a cerebrospinális folyadékba), 2-10 millió sejt / dózis adagokban, 3 hónapos intervallumban. Bár a kísérlet egyetlen célja az volt, hogy értékelje az őssejtek intravénás transzplantálási módszerét, arról számoltak be, hogy az eddig kezelt 10 MS-es beteg 70 %-ánál (http://www.fox5ny.com/news/33677697-story) javulás volt megfigyelhető a fogyatékossági szintjükben (http://www.celltherapyjournal.org/article/S1465-3249%2816%2930496-0/abstract).

Az átállás az autoimmun betegségek mesenchymális őssejtekkel történő kezelésére a vérképző őssejtek helyett, számos új lehetőséget tartogat a betegek számára. Egyrészt a mai gyerekeknél már a saját köldökzsinór szövetükből, vagy placentájukból származó mesenchymális őssejteket is felhasználhatják, hogy személyre szabott őssejt terápiát kaphassanak, ha bármilyen autoimmun betegség alakul ki náluk az életük során. Másrészt, a közösségi őssejt bankoknak adományozott perinatális őssejtek megfelelő forrást biztosíthatnak olyan betegeknek, akiknél a saját őssejtek felhasználása nem megvalósítható. A csatolmányban található Hepsi Zsoldos története (https://parentsguidecordblood.org/en/news/hepsi-zsoldos-story) bemutatja, hogy egy adományozott köldökzsinórvér hogyan segített egy autoimmun betegen.

Az autoimmun betegségekre, mint az MS-re végzett őssejt terápia jövője nagy reményt mutat. A betegek mostantól számos klinikai kezelési lehetőség közül választhatnak, tekintettel arra, hogy a kezelés során milyen őssejteket alkalmaznak, hogyan állítják elő ezeket az őssejteket, illetve, hogy hogyan juttatják be őket a beteg szervezetébe. Remélhetőleg a kutatás következő évtizedében nagyobb erőfeszítéseket tudunk így tenni az MS megállítására és gyógyítására.

https://parentsguidecordblood.org/en/news/stem-cell-therapies-autoimmune-diseases-such-multiple-sclerosis

4 hozzászólás
  1. Válasz
    Gizella

    Jo napot kivanok az en kisfiam 11eves es SM beteg akor ha szuletne egy kiss testvere es az ö ver sejtejit be ultetnek a fiamba akor lene esej a gyogyulasra elöreis köszönom. Gizella

    • Válasz
      Krisztina Broderne Geller

      Kedves Gizella!

      Az SM betegek kezelésére vonatkozóan kísérleti terápiaként kell gondolni még az őssejt terápiára, de jó eséllyel az SM betegek számára megoldást jelenthet a jövőben az őssejtekkel végzett terápia. Az, hogy a testvér őssejtje megfelelő lehet-e, az nagyban függ attól, hogy a testvérek HLA kompatibilitása megfelelő-e. Ezt csak vérvizsgálattal lehet a szülést követően megállapítani. Minden transzplantáció alapfeltétele a HLA-antigének egyezőségének vizsgálata.
      Üdvözlettel Cord Blood Center

  2. Válasz
    Karsa Gábor

    Jó napot kívánok! Karsa Gábor vagyok.
    Édesapám három éve sm beteg. Gerincvelő és látóideg gyulladása van. Az állapota folyamatosan romlik. Eleinte bottal közlekedett, aztán jarokerettel, jelenleg jarokeret vagy kerekesszék. Folyamatos fájdalma van a lábainál, és a látása is romlik. Medrol nevű gyógyszerrel kezelik. Többször került már vissza a kórházba, állapot romlás miatt, ahol infúziós kezelést kapott. Olvastam az őssejt transzplantációrol. Az lenne a kérdésem hogy lehetséges e ennek a kezelésnek a kimenetele, európában van e rá lehetőség, hol kellene kezdeni a kezelés utáni első lépéseket, kit kell felkeresni ezzel a kezeléssel kapcsolatban.

    • Válasz
      Krisztina Broderne Geller

      Jó Napot!
      A kezelések lehetőségeiről, azok végrehajtásáról minden esetben a kezelőorvos dönt. Magyarországon öt centrumban végeznek autológ őssejtátültetést, vagyis a saját őssejtek visszaadását a betegnek: gyermekcsontvelői őssejt transzplantációs osztály Budapesten (Szent László Kórház) és Miskolcon (Gyermekegészségügyi Központ) működik. Felnőtt autológ csontvelői őssejt transzplantációt Pécsett, Debrecenben, Szegeden és Budapesten végeznek. Forrás:OVSZ.
      Azt tudjuk javasolni, hogy lakóhelyükhöz közelebb eső transzplantációs centrumot keressenek fel és érdeklődjenek az esetleges kezelések lehetőségeiről. Üdvözlettel: Cord Blood Center

Vélemény, hozzászólás?

Az email címet nem tesszük közzé. A kötelező mezőket * karakterrel jelöltük