Nyitvatartási idő : hétfőtől péntekig 8.00 – 16.00. HU-1115 Budapest, Halmi utca 61
  Elérhetőség : +36 1 248 0008

Az Autoimmun betegségek, mint a szklerózis multiplex őssejt-terápiája

Frances Verter, PhD

1. kép: Válassz egy szervet, bármely szervet…

Az orvosok az elmúlt évtizedek során az őssejt transzplantációra támaszkodtak, ha vissza akarták állítani a betegek immunrendszerét, akik vérrákban, például leukémiában, vagy limfómában szenvedtek. Ez arra késztette a kutatókat, hogy kiderítsék, ha az őssejt transzplantáció helyre tudja állítani az immunrendszert, vajon képes-e arra, hogy a beteg saját testét ne támadja meg egy autoimmun betegség esetén, mint a Szklerózis multiplex, a Lupusz és a Rheumatoid arthritis. Jelenleg több, mint 80 fajta autoimmun betegség (https://medlineplus.gov/ency/article/000816.htm) ismert.

Az autoimmunitás befolyásolhatja az összes szervet és szervrendszert az emberi szervezetben.

Autoimmune Uveitis: Autoimmun uveagyulladás, Sjogren’s Syndrome: Sjögren szindróma, Rheumatic Fever: Reumás láz, Autoimmune Hepatitis: Autoimmun Hepatitis, Autoimmun Oophoritis: Autoimmun petefészek gyulladás, Rheumatoid Arthritis: Idült sokízületi gyulladás, Multiple Sclerosis: Szklerózis multiplex, Psoriasis: Pikkelysömör, Pemphigus: Bőrhólyagosodás, Systemic Lupus Erythematosus: Szisztémás lupusz, Diabetes: Cukorbetegség, Addison’s Disease: Addison kór, Ulcerative Colitis: Fekélyes vastagbélgyulladás, Autoimmune hemolytic Anaemia: Autoimmun hemolitikus anémia

A mai napig, az autoimmun betegségek esetében végzett őssejt terápiáknál a legtöbbször a beteg saját (autológ) őssejtjeit ültetik be. Ez a fajta terápia sok betegnek hozzáférhető lehet, ha igazoltan hatékony, mivel így nincs szükség a megfelelő őssejt donor keresésére. A mai felnőtt betegek autológ transzplantációjához saját csontvelőjükből, vagy perifériás vérükből származó őssejteket alkalmaznak, de a mai gyerekek esetében már saját köldökzsinórvérük is felhasználható az autológ transzplantációra, amennyiben egy autoimmun megbetegedés alakul ki náluk későbbi életük során. Egy másik előnye a saját őssejtek alkalmazásának, hogy a transzplantációhoz kevesebb kemoterápia szükséges, így csökken a szövődmények, például életveszélyes fertőzések kialakulásának kockázata.

Néhány nagyon izgalmas eredményről számoltak be az elmúlt év során a Szklerózis multiplex (MS) őssejt transzplantációs klinikai vizsgálataival kapcsolatosan. Nagyon röviden, a MS-es beteg immunrendszere megtámadja a mielint, az idegrostokat védő zsíros hüvelyt az agyban és a gerincvelőben, így gyulladást és léziókat okoz, ami láthatóvá válik a mágneses rezonancia képeken (MRI). További információért kérjük, nézze meg a Nemzeti MS Társaság beágyazott videóját, vagy látogasson el honlapukra: http://www.nationalmssociety.org/

Mint más autoimmun betegség, az MS is sokkal gyakoribb nőknél, mint férfiaknál. Az MS-el élő betegek száma világszerte eléri a 2,5 milliót, ebből Amerikában 400,000-en, míg Angliában 100,000-en érintettek. (Lásd még: Who Gets MS?, és Autoimmunity Is From Venus)

https://youtu.be/QpUMT-SA75Q

A Chicago-i Northwester Egyetemen, egy Dr. Richard Burt által vezetett csoport már 23 különböző autoimmun betegségre alkalmazott autológ őssejt transzplantációt kísérleti kezelés keretein belül. Bár a csoport kerülte a nyilvánosságot, néhányan a betegeik közül jelentős javulásokról számoltak be, valamint a csoport is közzétett számos tudományos cikket a munkájukkal kapcsolatosan.

2015-ben, Dr. Burt csapata közzétette egy retrospektív tanulmány eredményeit (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25602998), melyben 151 MS-es beteg kapott autológ őssejttranszplantációt, majd 2-4 évig követték nyomon az állapotukat. A betegek statisztikailag szignifikáns javulást mutattak számos tekintetben: Kiterjesztett Rokkantsági Állapot Skála (EDSS), Neurológiai Értékelési Skála (NRS), Szklerózis Multiplex Funkcionális Összetevő teszt (MSFC), életminőség, valamint a lézió térfogata. Talán a legvonzóbb statisztika az, hogy a 4 év alatt a progressziómentes túlélés a betegek 87 %-át jellemezte. Ez azért fontos, mert a MS néha megáll, majd magától újraindul, így, elérve a tartós javulást azonban kijelenthető, hogy az őssejt transzplantáció hatásosnak bizonyult.

Amikor egy orvos az eredményeket úgy írta le, hogy “csodálatos”, a Sheiffield-i Royal Hallamshire kórházban MS-re végzett kísérleti őssejt transzplantációkról, hatalmas média érdeklődést kapott. A betegek közül kettőt, akik tolószékben mentek a kezelésre, majd saját lábukon távoztak a kórházból, a Daily Mail napilap kérdezett a történetükről (http://www.dailymail.co.uk/news/article-2974675/MS-stem-cell-treatment-hailed-miraculous-patients-make-dramatic-recovery.html). Sajnos nem minden őssejt transzplantáción átesett MS-es betegnél figyelhető meg “mélyreható neurológiai javulás”.

Az Angliai Szklerózis Multiplex Társaság készített egy bemutatót (lásd a mellékelt ábrán) (https://www.mssociety.org.uk/hsct) a betegeknek, akik érdekeltek lehetnek autológ őssejt transzplantációban. Ők arra figyelmeztetnek, hogy az MS-es betegnek mérlegelnie kell az őssejt transzplantáció potenciális előnyeit és kockázatait, különösképp összehasonlítva az MS egyéb kezelési módjaival. A tanulmányok még mindig folyamatban vannak annak kiderítésére, hogy mely MS-es betegek a legjobb jelöltek őssejt transzplantációra.

Eközben egy sor olyan új őssejt terápia van feltörekvőben az MS-re, illetve egyéb autoimmun betegségekre, melyek nem hagyományos “őssejt transzplantációk”. Hogy átlátható legyen, egy hagyományos transzplantáció során a beteg először kemoterápiát kap, hogy elnyomják vagy kiirtsák a természetes immunrendszerét. Ezután a betegbe vérképző őssejteket ültetnek be (hematopoetikus őssejtek, HSC), hogy újraépítsék az immunrendszerét. Végül egy nagyobb érbe infúzión keresztül adják be az őssejteket.

Manapság a betegek többsége az autoimmun betegségekre alkalmazott őssejt terápia során mesenchymális őssejteket (MSC) kap infúzión keresztül.

A mellékelt cikk bemutatja az elmúlt 5 év klinikai vizsgálati statisztikáit (https://parentsguidecordblood.org/en/news/cell-therapy-clinical-trials-autoimmune-diagnoses-2011-2015). Számos ilyen klinikai tanulmány támaszkodik az őssejtek immunmoduláló képességére, de nem az egész immunrendszer újraépítésére. 2016 februárjában Chen és Ding (http://forum.plamj.org/index.php/plamj/article/view/1285) egy világszerte ismert folyóiratban publikált egy cikket, mely 16 MS-re végzett kísérleti kezelést mutat be, melyben mesenchymális őssejteket alkalmaztak. A kutatásokat 11 országban végezték, számos graft forrást alkalmazva: csontvelőből származó mesenchymális őssejtek, köldökzsinór szöveti őssejtek, valamint zsírszöveti őssejtek. A cikk azt is megmutatja, hogy az elmúlt 5 év során 58 klinikai kísérlet zajlott számos autoimmun betegségre, melyek közül a betegek 62 %-a kapott MSC terápiát.

A New York-i Tisch MS Kutató Központban (NCT01933802) (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01933802) a MS-re végzett MSC terápiás kutatások Fázis 1-ben vannak. A kutatást a központ igazgatója Dr. Saud A Sadiq vezeti, a beteg csontvelőjéből származó mesenchymális őssejteket alkalmaznak, melyeket laboratóriumi körülmények között manipulálnak, hogy “neutrális progenitor” őssejteket kapjanak (http://www.jns-journal.com/article/S0022-510X%2811%2900533-8/abstract). Ebben a Tisch-i kísérletben a betegek nem kaptak kemoterápiát, az őssejteket pedig 3 intravénás injekcióban juttaták be a szervezetükbe (injekció a cerebrospinális folyadékba), 2-10 millió sejt / dózis adagokban, 3 hónapos intervallumban. Bár a kísérlet egyetlen célja az volt, hogy értékelje az őssejtek intravénás transzplantálási módszerét, arról számoltak be, hogy az eddig kezelt 10 MS-es beteg 70 %-ánál (http://www.fox5ny.com/news/33677697-story) javulás volt megfigyelhető a fogyatékossági szintjükben (http://www.celltherapyjournal.org/article/S1465-3249%2816%2930496-0/abstract).

Az átállás az autoimmun betegségek mesenchymális őssejtekkel történő kezelésére a vérképző őssejtek helyett, számos új lehetőséget tartogat a betegek számára. Egyrészt a mai gyerekeknél már a saját köldökzsinór szövetükből, vagy placentájukból származó mesenchymális őssejteket is felhasználhatják, hogy személyre szabott őssejt terápiát kaphassanak, ha bármilyen autoimmun betegség alakul ki náluk az életük során. Másrészt, a közösségi őssejt bankoknak adományozott perinatális őssejtek megfelelő forrást biztosíthatnak olyan betegeknek, akiknél a saját őssejtek felhasználása nem megvalósítható. A csatolmányban található Hepsi Zsoldos története (https://parentsguidecordblood.org/en/news/hepsi-zsoldos-story) bemutatja, hogy egy adományozott köldökzsinórvér hogyan segített egy autoimmun betegen.

Az autoimmun betegségekre, mint az MS-re végzett őssejt terápia jövője nagy reményt mutat. A betegek mostantól számos klinikai kezelési lehetőség közül választhatnak, tekintettel arra, hogy a kezelés során milyen őssejteket alkalmaznak, hogyan állítják elő ezeket az őssejteket, illetve, hogy hogyan juttatják be őket a beteg szervezetébe. Remélhetőleg a kutatás következő évtizedében nagyobb erőfeszítéseket tudunk így tenni az MS megállítására és gyógyítására.

https://parentsguidecordblood.org/en/news/stem-cell-therapies-autoimmune-diseases-such-multiple-sclerosis

2 hozzászólás
  1. Válasz
    Gizella

    Jo napot kivanok az en kisfiam 11eves es SM beteg akor ha szuletne egy kiss testvere es az ö ver sejtejit be ultetnek a fiamba akor lene esej a gyogyulasra elöreis köszönom. Gizella

    • Válasz
      Krisztina Broderne Geller

      Kedves Gizella!

      Az SM betegek kezelésére vonatkozóan kísérleti terápiaként kell gondolni még az őssejt terápiára, de jó eséllyel az SM betegek számára megoldást jelenthet a jövőben az őssejtekkel végzett terápia. Az, hogy a testvér őssejtje megfelelő lehet-e, az nagyban függ attól, hogy a testvérek HLA kompatibilitása megfelelő-e. Ezt csak vérvizsgálattal lehet a szülést követően megállapítani. Minden transzplantáció alapfeltétele a HLA-antigének egyezőségének vizsgálata.
      Üdvözlettel Cord Blood Center

Vélemény, hozzászólás?

Az email címet nem tesszük közzé. A kötelező mezőket * karakterrel jelöljük.