Standard köldökzsinórvér kezelés

Források:
* N. S. Majhail et al., Biol. Blood Marrow Transplant. 21, 1863–1869 (2015).

* A. Polomeni, E. Moreno, F. Schulz-Kindermann, The EBMT Handbook (Springer International Publishing, Cham, 2019).

* S. Bruni, L. Loschi, C. Incerti, O. Gabrielli, G. V. Coppa, Acta Myol. myopathies cardiomyopathies Off. J. Mediterr. Soc. Myol. 26, 87–92 (2007).

* V. Nair, D. N. Karan, C. S. Makhani, Med. journal, Armed Forces India. 73, 388–393 (2017).

* J. A. Snowden et al., Bone Marrow Transplant. 47, 770–90 (2012).

1. A vér rosszindulatú betegségei:

• • Leukémia
    • Akut lymphoblastos leukémia
    • Akut mieloid leukémia
  • Limfómák
    • Hodgkin limfóma
    • Egyes Non-Hodgkin limfómák mint pl. Burkitt-limfóma, follikuláris limfóma
  • Mielómák
  • Myeloma multiplex
  • Mielodiszpláziás szindróma

2. Szerzett (nem rosszindulatú) vérképzőszervi betegségek

• Aplasztikus vérszegénység

3. Veleszületett (nem rosszindulatú) betegségek

• Thalassemia
• Sarlósejtes vérszegénység
• Fanconi-vérszegénység
• Blackfan-Diamond-vérszegénység

4. Szerzett immunrendellenességek

• Szklerózis multiplex
• Szisztémás lupus erythematosus

5. Veleszületett immunrendszeri rendellenességek

• Kemotaxis (lusta leukocita szindróma)
• Wiskott-Aldrich-szindróma

6. Onkológiai betegségek – rosszindulatú daganatok

• Ewing-szarkóma
• Neuroblastoma
• Rhabdomyosarcoma
• Thymoma
• Wilms-tumor (nephroblastoma)

7. Anyagcserezavarok

• Osteopetrosis
• Tay Sachs-szindróma
• Gaucher-kór
• X-kromoszómához kötött adrenoleukodystrophia

8. Sugárbetegség

 

A köldökzsinórvér felhasználása a klinikai gyakorlatban a kezelések során:

Források: https://parentsguidecordblood.org/en/diseases#standard, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/26256941/, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22002489/, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5771710/.

Saját köldökzsinórvér transzplantációja – autológ (a donor és a recipiens ugyanaz a személy)

A saját vérképző őssejtek transzplantációja azt jelenti, hogy az orvosok a születéskor levett köldökzsinórvért annak a gyermeknek a kezelésére használják fel, akitől azt levették, élete bármely szakaszában. A páciens tehát „saját magának adományozza a sejtjeit”. Nagy előnye, hogy a szervezet és a köldökzsinórvér nem reagálnak egymás ellen, ezért a transzplantációt követően nem lépnek fel olyan szövődmények, amelyek más személytől származó sejtek alkalmazása esetén előfordulhatnak.

A saját köldökzsinórvér alkalmazható azokban az esetekben, amikor standard módon saját csontvelőt vagy perifériás vért használnak. A saját vérképző őssejtekkel történő kezelés szükségességét és azok forrásának meghatározását a kezelőorvos állapítja meg a transzplantációs bizottsággal együttműködve.

A gyermek saját köldökzsinórvérét eddig az alábbi betegségek esetén használták fel transzplantációra: szerzett aplasztikus anémia, neuroblastoma, akut limfoblasztos leukémia, medulloblastoma, retinoblastoma, myelodysplasiás szindróma és egyéb daganatos megbetegedések. A saját köldökzsinórvér azonban más betegségek kezelésére is felhasználható.

Bár a saját köldökzsinórvér számos előnnyel rendelkezik, bizonyos esetekben szükséges lehet testvér vagy idegen donor köldökzsinórvérének felhasználása a kezeléshez. Ez elsősorban olyan betegségek esetén merül fel, amelyek genetikai eredetűek, így a saját köldökzsinórvér nem jelentene megfelelő megoldást.

A saját köldökzsinórvér felhasználása nemcsak gyermekkorban, hanem felnőttkorban is lehetséges. Az életkor előrehaladtával a felhasználás valószínűsége nő, mivel gyakoribbá válnak azok a betegségek, amelyek kezelésében saját vérképző őssejteket alkalmaznak. Napjainkban több saját sejtes transzplantációt végeznek, mint donoros transzplantációt. Világszerte az arány körülbelül 60 : 40 a saját sejtek javára. Valószínűsíthető, hogy a saját felhasználás céljából tárolt köldökzsinórvérrel rendelkező gyermekek számának folyamatos növekedésével (jelenleg Európában és Amerikában számukat 2,5 millióra becsülik a családi köldökzsinórvér-bankokban), a terápiás felhasználások száma is emelkedni fog. A saját köldökzsinórvérben rejlő potenciált jelenleg csak az elmúlt közel két évtizedben született gyermekek használhatják ki, mivel a családi köldökzsinórvér-bankok nem egészen két évtizede működnek. A felhasználás valószínűsége a számos klinikai vizsgálatnak és a folyamatosan bővülő diagnóziskörnek köszönhetően tovább fog növekedni, amelyek saját köldökzsinórvérrel kezelhetők.

Köldökzsinórvér-transzplantáció testvértől – allogén testvérdonoros

A köldökzsinórvér felhasználható beteg testvér kezelésére is. A teljesen idegen donortól származó köldökzsinórvér alkalmazásához képest a testvérdonoros transzplantációk jobb eredményeket és alacsonyabb súlyos poszttranszplantációs szövődménykockázatot mutatnak. Az egyik fontos tényező annak meghatározásában, hogy lehetséges-e a testvér köldökzsinórvérének transzplantációja, a HLA-azonosság. Jelenleg a köldökzsinórvér az alábbi esetekben alkalmazható:

1. a gyermek testvérei számára, akitől a köldökzsinórvért levették, teljes kompatibilitás esetén (statisztikailag kb. 25% testvér, ami jelentős előnyt jelent az anonim donor keresésekor tapasztalható nagyon alacsony HLA-egyezési valószínűséghez képest) ideális forrásként két egyén közötti transzplantációhoz,
2. a gyermek testvérei számára haploidentitás esetén (a testvérek további 2 negyede), amennyiben nem áll rendelkezésre megfelelőbb donor,
3. a gyermek édesanyja számára (haploidentikus transzplantáció NIMA-megosztással), amennyiben nem áll rendelkezésre megfelelőbb donor,
4. a gyermek édesapja számára (haploidentikus transzplantáció), amennyiben nem áll rendelkezésre megfelelőbb donor,
5. további rokonok számára (különleges körülmények között a köldökzsinórvér haploidentikus transzplantáció céljára távolabbi rokonok esetében is alkalmazható).

A haploidentikus transzplantációk rendkívül összetett eljárások, amelyek nagy tapasztalatot igényelnek a transzplantációs csapattól. E területen az Egyesült Államok és Németország transzplantációs központjai számítanak vezetőnek.

Ha az idősebb testvér beteg, és az édesanya éppen várandós, az orvosok javasolhatják a köldökzsinórvér levételét a testvér számára. Ilyen esetben a szülők nem fizetnek a levételért, a feldolgozásért és a tárolásért. További információ a beteg testvér számára biztosított ingyenes levételről.

Köldökzsinórvér-transzplantáció donortól – allogén, nem rokon donortól

Egyes szülők úgy döntenek, hogy nem őrzik meg a köldökzsinórvért családjuk számára. Ebben az esetben azt a donorregiszternek adományozzák, ahol világszerte elérhetővé válik potenciális recipiensek számára. Így lehetőség nyílik egy idegen ember életének megmentésére. Ugyanakkor tisztában kell lenni azzal, hogy az adományozással elveszítik a jövőbeni saját felhasználás lehetőségét.

A donorregiszterből származó köldökzsinórvért elsősorban leukémiák kezelésére használják gyermekek és felnőttek esetében, valamint gyermekkorban jelentkező genetikai eredetű vérképzési és anyagcsere-rendellenességek esetén. További információ a donorregiszterről és az adományozás feltételeiről a Szlovák Placenta Vérképző Sejt Regiszter (www.eurocord.sk) weboldalán található.

A köldökzsinórvér vagy más vérképző őssejt-források felhasználása az alábbi betegségek kezelésében

Megjegyzések:

1. 1. Csak az alacsony kockázatú altípusok esetében; magas kockázatú altípusoknál előnyben részesítendők a testvértől vagy más kompatibilis donortól származó vérképző sejtek, amennyiben rendelkezésre állnak.
   2. ALL esetében autológ köldökzsinórvért is sikeresen alkalmaztak.
   3. Csak magas kockázatú altípusok esetében.
   4. Az adott betegség esetében a köldökzsinórvért a Cord Blood Center Group szakemberei dolgozták fel. exp. = kísérleti alkalmazás, standard módon nem ajánlott.

Hivatkozások a betegségekre:

• The EBMT Handbook 2012, Hematopoietic Stem Cells Transplantation, 6th Revised Edition
• parentsguidecordblood.org
• viacord.com
• nationalcordbloodprogram.org
• clinicaltrials.gov