Nyitvatartási idő : hétfőtől péntekig 8.00 – 16.00. HU-1115 Budapest, Halmi utca 61
  Elérhetőség : +36 1 248 0008

A köldökzsinórvér mint transzplantációs alternatíva anyagcsere zavarral élő gyermekeknél

Alternatív őssejtforrás lehet a Hurler szindrómás gyerekek kezelésében a köldökzsinórvér, mivel úgy tűnik megnöveli a lizoszómális α-L-iduronidáz szintjét, ami így hosszabb életet és jobb életminőséget eredményez.”

– nyilatkozta Jaap Jan Boelens, az Utrecht-i Egyetemi Orvosi Központ munkatársa, a kutatás vezetője.

A Hurler szindróma, vagy más néven I-es típusú mukopoliszacharózis (MPS I) egy ritka, örökletes anyagcsere-betegség, amelyben egy kulcsfontosságú enzim, az α-L-irudonidáz hiánya következtében a szervezet képtelen lebontani a hosszú szénláncú cukrokat. Az így felhalmozódott molekulák idővel különböző szerveket tesznek tönkre, beleértve az idegrendszert és a szívet is. A betegség kimenetele súlyos lehet és komoly szövődményekkel jár, úgy mint a siketség, a növekedés leállása, ízületi és szívbillentyű problémák, mindezek pedig nagyon hamar kialakulnak és igen fiatalon halálhoz vezetnek.

Egy nemrégiben publikált, 258 alanyon elvégzett klinikai kísérlet igazolta, hogy a köldökzsinórvér megfelelő alternatívája lehet a csontvelő-transzplantációnak Hurler szindrómában szenvedő gyermekeknél.

A köldökzsinórvért kapott  MPS I gyermekeknél, nagyobb arányú volt a transzplantátum beágyazódása (92% a 69%-kal szemben), ami a csontvelő sejtjeinek kicserélődését jelenti, és a normál enzimszint 98%-át produkálták (az 59%-kal szemben) a testvér csontvelőjét, vagy nem rokon csontvelőt kapott gyermekekhez képest.

“Ezek fontos eredmények a transzplantációs csoportok számára, hiszen igazolják, hogy a köldökzsinórvér  megfelelő őssejtforrás az átültetéseknél, különösen, amikor nem áll rendelkezésre tökéletes egyezésű donor.”

– foglalta össze Boelens.

Irodalom: Jaap Jan Boelens et.al “Outcomes of transplantation using various hematopoietic cell sources in children with Hurler’s syndrome after myeloablative conditioning” Blood 2013

Forrás: http://www.sciencedaily.com/releases/2013/03/130314111818.htm

Vélemény, hozzászólás?

Az email címet nem tesszük közzé. A kötelező mezőket * karakterrel jelöltük