Duke Orvostudományi Iroda Hírei és Közleményei
DURHAM, N. C. – Duke Medicine 15 millió dollár összegű jutalomban részesült, hogy egy újító kutatási programot támogasson, amely a köldökzsinórvér sejtek alkalmazását kutatja, az autizmus, a sztrók, az agyi bénulás és a kapcsolódó agyi rendellenességek kezelésében.
A díj, amelyet a Marcus Alapítvány (The Marcus Foundation), egy Atlanta-i központú emberbaráti szervezet ajánlott fel, a tervezett 5 év első két évében finanszírozza Dr. Joanne Kurtzberg, a Duke Robertson Sejt és Transzlációs Terápiás Programja orvostudományi irodavezetője és Geraldine Dawson PhD, a Duke Autizmus és Agyi Fejlődés központ igazgatója és Pszichiátria és Viselkedéstudományok professzora 41 millió dolláros projekjét.
“Izgatott vagyok emiatt a példátlan lehetőség miatt” – mondta Victor Dzau MD, az egészségi ügyek kancellárja és a Duke Egyetem Egészségügyi Rendszere elnök-vezérigazgatója. “Joanne Kurtzberg úttörő munkát végez az őssejt transzplantáció területén a Duke-on, és Geri Dawson óriási tudással és tapasztalattal rendelkezik az autizmussal kapcsolatban”. –mondta Dzau. “Együttesen újító megközelítéseket fognak felfedezni ezen kihívást jelentő agyi rendellenességek kezelése céljából. Ez a kutatás az igazi átalakító felfedezés igéretével kecsegtet, és mélységesen hálásak vagyunk A Marcus Alapítvány-nak, hogy mindezt lehetővé tették.”
Kurtzberg és Dawson remélik, hogy olyan sejt-alapú terápiákat fedezhetnek fel, amelyek potenciálisan helyreállíthatják az agyfunkciókat, olyan rendellenességekkel küszködő személyeknél, akik jelenleg nem gyógyíthatók. Ha sikerrel járnak, a tanulmány beazonosíthat terápiákat a klinikai kutatások további értékeléséhez, potenciálisan csökkentve a fogyatékosságokat és javítva sok millió gyermek és felnőtt ember életminőségét.
“A Duke Egyetem és Egészségügyi Rendszere nagyra becsüli A Marcus Alapítvány vízióját”, -mondta a Duke elnöke Richard H. Brodhead. “Ez az ajándék lehetővé teszi mindazt a szakértelmet a Duke orvostudományi kutatói számára, amellyel új terápiákra és megközelítésekre összpontosíthatnak, milliók életének jobbá tétele céljából.”
A projekt klinikai vizsgálatokat foglal magában, ahol köldökzsinórvér őssejteket használnak összesen 390 fő autizmussal szenvedő gyermek és felnőtt, 100 fő agyi bénulással rendelkező gyermek és 90 fő felnőtt sztrók beteg kezelésében. A megelőző kutatásokra alapozva, Kurtzberg és Dawson azt feltételezik, hogy a köldökzsinórvér elősegítheti a diszfunkcionális vagy sérült agyi területek helyreállítását.
“Ennek a fajta kutatásnak a támogatása nagyon szűkös, így az egyetlen út, ami tényleg előre visz minket az olyan emberbaráti szervezetek támogatása, mint a The Marcus Fundation”. –mondta Dr. Nancy Andrews a Duke Egyetem Orvostudományi Iskola dékánja. “Az alapítvány segítségével reméljük, hogy tömérdek számú autizmussal vagy ezzel összefüggő betegséggel rendelkező embernek tudunk reményt adni egy jobb élethez.”
Hozzávetőlegesen 2 millió ember van az Egyesült Államokban autizmus spektrum rendellenességgel, amely olyan állapotok csoportja, amely a társas kommunikációt és viselkedést érinti. A sztrók átlagosan közel 130.000 embert öl meg az USA-ban minden évben, míg az agyi bénulás a becslések szerint jelenleg 764.000 gyermeket és fiatal felnőttet érint.
A program kezdeti fázisa- a bevezető kísérletek 20 gyermekkorú autizmussal bíró alany bevonásával, akiknél saját eltárolt köldökzsinórvérét használják már elindult. Ez a Fázis II vizsgálatokkal zárul, amelyben adományozott köldökzsinórvért használnak az autizmussal, agyi bénulással szendvedő gyerekek és felnőtt sztrók betegek esetében.
“Az egész program hatalmas potenciállal bír”– mondta Kurtzberg, aki a Gyermekgyógyászati Vér és Csontvelő Transzplantációs Program és a Carolina-i Köldökzsinórvér bank igazgatója is. “Az autizmus, a sztrók és az agyi bénulás mind neurológiai kondíciók, amelyek károsítják a funkciókat és ezeknek a gyermekeknek és felnőtteknek az életminőségét. Ha ezeket jobbá tehetjük, akkor ennek hatalmas személyes és társadalmi hatása lesz.”
A köldökzsinórvér az anya és a baba részére kockázat nélkül gyűjthető a placentából, amit máskülönben a baba születését követően orvosi hulladékként kidobnak. A levételt követően a sejteket lefagyaszthatják, és a jövőbeli használatra eltárolhatják a köldökzsinórvér transzplantációhoz vagy a sejtterápiákhoz. Kurtzberg előző kutatása azt mutatta, hogy a köldökzsinórvér sejtek képesek csökkenteni a gyulladást és megjelölni a normál sejteket, hogy kijavítsák a sérüléseket az agy azon területein, amely az öröklött gyermekgyógyászati agyi betegségek által érintett. Azokra a kutatási eredményekre építkezve, az új tanulmány megpróbálja meghatározni, hogy a köldökzsinórvér sejtek ugyanolyan hatást fejtenek ki az autizmus és a sztrók eseteiben. A Dawson által kifejlesztett módszerek alkalmazásával a tanulmány azt vizsgálja, hogy a terápia nemcsak, hogy javítja a viselkedési kimenetelt az autizmusban szenvedő gyermekekben és felnőttekben, de az agyi aktivitás mintázatait is átalakítja. Kurtzberg és Dawson azt a kulcskérdést is vizsgálják, hogy a köldökzsinórvér jótékony hatása a betegek kezelésében elérhető-e adományozott küldökzsinórvérrel vagy inkább csak saját eltárolt vérsejtekkel. Ha ez igaznak bizonyult, a köldökzsinórvér kezelést nagyobb számú beteg számára is elérhetővé tehetik szükség esetén. “Mi mindannyian akartunk egy kezelést, olyat, hogyha az hatékony, akkor mindenki számára hozzáférhetővé váljon.”-mondta Dawson, aki a Washington Egyetem Autizmus Központ alapító igazgatója és akkoriban az Autizmus Beszél tudományos főmunkatársa volt, mielőtt csatlakozott a Duke fakultánsához 2013. augusztusában. Alapította Bernie Marcus, aki a Home Depot, a The Marcus Foundation társ-alapítója, hosszú ideje fennálló érdeklődést mutat az autizmus, a sztrók, az agyi bénulás és más neurológiai állapotok és az őssejt-kutatás irányába. Az alapítvány a Biomedicinális kutatási projektekre összpontosít, amelyek közel vannak a klinikai alkalmazáshoz, ami létező terápiák hiányában újabb terápiákat adhat a rendellenességek elviseléséhez, és valószínűtlen a hagyományos forrásokból támogatáshoz jutni, mint amilyenek például A Nemzeti Egészségügyi Intézmények.
Marcus 1991-ben megnyitotta a Marcus Autizmus Központot Atlantában is és adományt biztosított arra, hogy elinduljon az Autizmus Beszél önkéntes szervezet 2005-ben.
Azok a családok, akik szeretnének gyermekkel feliratkozni a klinikai kutatásra, jelentkezzenek a Duke-on az alábbi elérhetőségeken:
cordbloodtherapyinfo@dm.duke.edu vagy (844) 800-CORD vagy (844) 800-2673.
Fő/központi szám:
(919) 684-4148
Nyitvatartási idő:
Hétfő-Péntek,
8:30-17.00
Médiakapcsolatok Irodája:
Sarah Avery
(919) 660-1306
sarah.avery@duke.edu
Forrás: http://psychiatry.duke.edu/news/news-archive/marcus-foundation-grant
