SAN BRUNO, California, 2015. július 13. /PR Newswire/ — A Cord Blood Registry® (CBR®) egy FDA-szabályozott klinikai vizsgálat elidítását jelentette be gyermekek autológ köldökzsinórvér őssejt terápiás vizsgálatára, akiket koraszülött vagy születéskörüli gyermekkori sztrókkal diagnosztizáltak. A vizsgálat elvégzésére a Floridai Gyermekkórházban kerül sor, a Fázis 1 vizsgálat az első, mely az újszülött őssejtek autológ terápiás használatát vizsgálja a gyermekkori sztrók kezelésében. Ezen vizsgálatot követően a cél a további kiterjesztés a Fázis 2 vizsgálatokra, amely értékeli a további biztonságosságot és méri a hatékonyságot az őssejtek használata során azért, hogy ezen állapot szokásos tünetei javuljanak.
Az Amerikai Sztrók Egyesület szerint minden 3500 élve születést tekintve a sztrók 3-ból körülbelül 1 esetben fordul elő és a vezető halál ok az 1-19 éves korosztályban. [1] A sztrókot túlélő gyermekek hozzávetőlegesen 60%-ának állandó neurológiai deficitje van, leggyakrabban agyi bénulás és hemiparesis vagy hemiplégia – teljes vagy részleges paralízis a test egyik oldalán. Más hosszú távú fogyatékosságok, melyeket a sztrók okoz a születés körüli időben fordulnak elő, beleértve az epilepsziás rohamot, spasztikus és hólyag-kontroll eseteket. A sztrók kockázata gyermekekben az első életévben a legnagyobb és a kiemelkedő csúcsok a születéskori időszakban, nagyjából a születést megelőző és azt követő hetekben vannak.1
“Kritikus szükség van új terápiák kifejlesztésére, mivel a gyermekkori sztrók előfordulási gyakorisága és az elterjedtsége az idő előrehaladásával folyamatosan nő.”- mondta Dr. James Baumgartner, gyermek agysebész és kutatásvezető. Ezen és más tanulmányok támogatásával és a helyreállító orvostudományba való befektetéssel, ami jelentős potenciállal bír a családok jövőbeni szükségleteinek kielégítésére, a CBR elősegíti az előrehaladott újszülött őssejt kutatást és terápiákat.”
A 10 gyermek beválasztására a toborzás a 6 hét és 6 év közötti gyermekek körében folyik, akik méhen belüli sztrókot éltek át rögtön a születésük után és akiknek a szüléskor levett köldökzsinórvérét a CBR dolgozta fel. Az alanyok először egy alapszintű neurológiai értékelést kapnak, ami tartalmaz agyi képalkotást, epilepszia értékelést, idegi impulzusokat és hólyagkontroll eseteket, segítve a sztrók súlyosságának átfogó értékelését az elsődleges kezelésre történő hatásra. Miután ez az értékelés befejeződik, az ennek megfelelő páciensek egy egyszeri autológ köldökzsinórvér őssejt infúziót kapnak egy utánkövetéses teszteléssel, ami ezt követően 6 és 12 hónappal következik. A hipotézis szerint az autológ őssejtek segítenek helyreállítani a sérülést, ami a sztrók alatt alakult ki.
A sztrók kockázati faktorok, a szimptómák, a preventív törekvések gyakran különbözőek a gyermekeknél a felnőttekhez képest.1 A sztrók diagnózis és kezelés egyedi aspektusainak a jobb megértéséhez további kutatások szükségesek. Azok a családok, amelyek gyermekkori sztrókkal érintettek, számos kihívással szembesülnek a leggyakoribb tünetek kezelése során, mint amilyenek az epilepsziás rohamok, a spaszticitás és a hólyagkontroll problémák.
Az epilepszia elsővonalbeli kezelése beleértve az antikonvulzív szereket, melyeket gyermekek esetén lehet, hogy bonyolult pontosan felírni és adagolni és a rohamáttörések még lehetségesek akkor is, amikor a görcsoldókat alkalmazzák. A közönséges mellékhatások, mint amilyen az extrém álmosság, hatással lehetnek a gyermekek és szüleik életminőségére. A görcsoldás elsővonalbeli kezelése a fizikai terápia, amelynek nemcsak, hogy változatos hatása van, de nehéz lehet hozzáférni és lehetséges, hogy a kibővített határidőket a biztosítás nem fedezi. A hólyaggal kapcsolatos ügyek elsővonalbeli kezelése a katéterezés, amely körülményes és bonyolult kezelni.
“Mi az “Agyi Bénulás Családi Hálózat”-unk (CPFN) által követjük az őssejt kutatást és az agyi bénulással született gyermekekre kifejtett hatását, az akár méhen belüli sztrók, akár más agyi sérülés miatt történt. Merthogy széleskörű az elérés az agyi bénulás közösségünkön belül, a családjainkat megkérdezzük és részt vesznek a Nemzeti Egészségügyi Intézet tanulmányaiban beleértve a kutatási projektek finanszírozását. Ezen klinikai tanulmányok kritikusak, és a neurológiai deficittel rendelkező gyermekek számára jobb életet biztosítanak.”-mondta Janice Godwin, a CPFN ügyvezető igazgatója.
A kezdeti 10 gyermek bevonását követően és a Floridai Gyermekkórházban történt infúzió beadását és az értékelést követően, az elsődleges eredmények kevesebb, mint 3 év alatt elérhetőek lehetnek. További információért, tekintettel a tanulmányba történő bevonási kritériumokra, látogasson el: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02460484
