A gyermek szervezete a születés előtti fejlődés során nem specializálódott alapsejtekből fejlődik, melyeket őssejteknek nevezünk. Ezek a sejtek fokozatosan specializálódnak az egyes szövetek sejtjeivé, például ideg-, izom-, bőrsejtekké vagy a szervek sejtjeivé.
Az őssejtet úgy képzelhetjük el, mint egy olyan sejtet, amelyik még nem ismeri a saját feladatát – nem egyértelmű, hogy a vér sejtjévé vagy valamely szerv vagy szövet (bőr, ér, szív, izom) sejtjévé válik. Az őssejtek, melyekből a gyermek szervezete kifejlődik nem specializálódott sejtek, alapsejtek. És pontosan, tovább-specializálódási képességüknek köszönhetően lehetséges az őssejtek segítségével megújítani a betegség által károsodott szöveteket.
Az őssejtek ma már számos standard és kísérleti terápia részét képezik. Az őssejteket leggyakrabban a csontvelőből, köldökzsinórvérből, vagy a zsírszövetből nyerik. A köldökzsinórvérből nyert őssejtek az úgynevezett felnőtt őssejtek közé tartoznak.
A köldökzsinórvér az újszülött kisbaba vére, amely a gyermek születése után, a köldökzsinór elvágását követően a placentában és a köldökzsinórban marad. Kivételes, mert ritka vérképző őssejteket tartalmaz, amelyek fiatalok és nem terheltek a szervezet szerzett betegségeivel, az orvosi kezelésekkel és az öregedési folyamat következményeivel.
A hematopoetikus őssejtek mellett a köldökzsinórvér úgynevezett mezenchymális őssejteket is tartalmaz – amelyek a szövetek széles skálájának sejtjeivé tudnak különböztetni. A forrás a mezenchymális őssejtek is köldökzsinórszövet és a placenta.
A köldökzsinórvért jelenleg bizonyos hematológiai és onkológiai betegségek, például leukémia, limfómák, szervrák, immunbetegségek vagy anyagcsere kezelésére használják. A legtöbb ilyen betegség, a vértermelés a csontvelőben nem sikerül. A csontvelő hematopoetikus őssejtekkel történő regenerálódásában az úgynevezett vérképző őssejt transzplantációról beszélünk.